中國上海 - 近日，領先的腫瘤藥物開發公司Celsion 集團(納斯達克代碼: CLSN)與達索系統全資子公司Medidata共同宣布：對比Medidata合成對照組（SCA）中所提供的對照組患者數據，Celsion公司在III期 / IV期卵巢癌患者中進行的GEN-1治療方案OVATION I 期研究1b階段劑量遞增臨床試驗數據表明，GEN-1療法在無進展生存期（PFS）這一關鍵指標上取得了積極進展。 意向治療（ITT）組的風險比（HR）為0.53，療效潛力巨大。GEN-1是一種使用Celsion專有的TheraPlas平臺技術設計的白介素12（IL-12）DNA質粒載體，被包裹在非病毒納米顆粒遞送系統中，該載體能夠進行細胞轉染，并持續、局部分泌IL-12 蛋白。
Celsion公司稱該數據或可助其在新確診的晚期卵巢癌患者中進行的GEN-1臨床研究獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的決策許可，以加快項目進度。2019年3月，FDA指出OVATION I 期1b 階段研究的初步發現令人振奮，但缺乏對照組來評估GEN-1在顯著腫瘤反應、手術結果和PFS指標上的獨立影響。FDA鼓勵Celsion繼續進行GEN-1研究，實時通報最新進展，或可獲得例如快速通道和突破性療法等新藥審評資格。
Medidata合成對照組為GEN-1令人振奮的療效提供了證據，表明GEN-1療法在FDA認可的總生存期替代指標PFS上具有潛在的明顯改善作用，并為證實IL-12蛋白吸收免疫系統中固有的和適應性成分來抵御惡性腫瘤這一能力提供了科學性。PFS顯著延長的趨勢與已發表的數據一致，該數據清晰地顯示了局部區域GEN-1治療在腫瘤微環境中的免疫前變化。
Celsion針對晚期卵巢癌患者進行的隨機OVATION II 期2階段研究將于2020年下半年啟動，旨在證明其PFS（HR = 0.75）較目前的護理標準能夠提高33％。 PFS是這項研究的主要終點指標。
在特定腫瘤適應癥及一些其他疾病的臨床研究中，開展隨機對照試驗存在道德風險或可行性低等問題，而合成對照組（SCA）有望從根本上改變這類試驗的操作方式。 SCA通過龐大的歷史數據庫，精選對照患者，從而在人口統計學和疾病特征等層面與當前試驗的患者數據進行比較和匹配。
經證實SCA可模擬傳統隨機對照組的結果。通過與SCA進行比對，可以觀察試驗藥物或產品的治療效果。 SCA能幫助提高單臂臨床試驗的科學有效性，在某些適應癥中，還能夠幫助縮短時間并降低成本，并減少接受無效標準治療或安慰劑的對照組患者數量。 Medidata擁有龐大的數據庫，涵蓋 20,000多項往期臨床研究和 600 多萬名去標識化受試者數據，在有針對性地創建合成對照組方面占據獨特的優勢地位。
“現有醫療手段難以滿足晚期卵巢癌患者的治療需求，Medidata Acorn AI很榮幸能與Celsion攜手合作，為這一重要臨床試驗創建合成對照組，”Medidata Acorn AI數據科學家Ruthie Davi博士表示。 “這或許將對患者、醫學界和整個行業產生突破性影響。 正如SCA在OVATION I 期研究中所展示的那樣，我們現在有機會明確早期研究的科學性，以加快研發或可挽救生命的治療方法。”
此次分析得出的GEN-1治療組與合成對照組PFS數據對照顯示如下：
“OVATION I 期研究中患者數據事實上證明了GEN-1對癌癥控制程度比合成對照組高出一倍。 盡管由于數量較少這些發現在統計上并不顯著，但仍然令人印象深刻。”Celsion首席醫療官Nicolas Borys博士說。 “試驗的初步結果顯示出強有力的療效趨勢，更加堅定了我們對GEN-1項目的決心。我們將與監管部門和我們的研究人員一道積極探索，加速研發進程。”
OVATION I 期1b階段研究在新確診的III期 / IV期卵巢癌患者中展開，評估了間隔減瘤手術前結合三個周期的新輔助化療（NACT）接受腹腔內GEN-1遞增劑量用藥的效果（36 mg / m2、47 mg / m2、61 mg / m2和79 mg / m2），用藥后會繼續進行三個周期的NACT治療。 原先報告的數據顯示，遵循研究方案治療人群的中位PFS為21個月，所有劑量組意向治療人群的中位PFS為17.1個月，與歷史報告的12個月的中位PFS相比，優勢明顯。
在OVATION I 期研究中，所有接受最高劑量GEN-1用藥（79 mg / m2）的患者均實現了完全腫瘤切除（R0），并且在OVATION I 期研究中約有86%的患者出現了完全或部分腫瘤反應。 截至最近一次患者隨訪，所有患者的CA-125蛋白水平均出現臨床意義上的顯著下降。 CA-125被用于監測某些癌癥在治療期間和治療后的發展情況。 CA-125在卵巢癌細胞中的濃度高于其他細胞。 GEN-1具有良好的耐受性，并且未檢測到劑量限制性毒性。 GEN-1在腹腔內用藥的可行性得到了驗證，并得到了受試者的廣泛接受。
“Medidata SCA高質量的匹配數據讓我們嘆為觀止，” Celsion董事長、總裁兼首席執行官Michael H. Tardugno說：“在OVATION I 期1b 階段研究中，Medidata基于患者特征為我們提供了近乎完美的匹配數據。 鑒于Medidata匹配合成對照組的強大實力和GEN-1所展示出的巨大潛力，我們計劃在GEN-1晚期卵巢癌臨床試驗OVATION II 期研究的2階段繼續采用部分合成對照組。 這既可以降低成本，同時有潛力提高患者入組率，因為相比入組安慰劑組，受試者更有機會接受倍具潛力的GEN-1治療。”
Medidata是達索系統的全資子公司，達索系統致力于引領生命科學行業在個性化醫療時代中的數字化轉型，提供端到端、從研究到商業化全流程解決方案。
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Medidata 正在引領生命科學的數字化轉型，為數百萬患者帶來希望。Medidata 幫助生成證據和洞見，幫助制藥公司、生物科技公司、醫療器械公司、診斷公司和學術研究人員加速創造價值，最大限度地降低風險并優化結果。目前，全球1,400家客戶和合作伙伴1,000,000名注冊用戶正在使用Medidata平臺作為其臨床開發、商業和現實數據平臺。Medidata 作為 Dassault Systèmes 旗下公司（巴黎泛歐交易所：#13065，DSY.PA），總部位于紐約市，2015年，Medidata正式進入中國市場并在北京、上海成立分公司，為中國客戶提供即時、專業的服務。敬請關注Medidata生命科學操作系統TM，訪問Medidata官網 www.medidata.com 并關注Medidata官方微信號。
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Acorn AI是達索系統全資子公司Medidata旗下公司，結合數據、技術和深厚的專業知識，幫助生命科學企業在整個臨床開發過程中提供具有可行性的洞察。 Acorn AI的高級分析功能可破解研發和商業化中最為重要的難題，包括加速突破性創新、優化研究執行方法、獲得商業成功以及展示療法的價值。 Acorn AI產品建立在由近20,000項試驗和超過600萬名患者數據組成的Medidata平臺之上，擁有業界最大的結構化、標準化臨床試驗數據庫，該數據庫與現實世界數據、轉化數據及其他數據庫互聯互通。
Medidata和Acorn AI是達索系統的全資子公司Medidata Solutions, Inc.的注冊商標。
關于Celsion集團
Celsion是一家完全復合型腫瘤學公司，致力于開發創新性癌癥治療產品組合，包括定向化學療法，免疫療法以及RNA或DNA療法。 公司的代表項目ThermoDox?是其開發的一款阿霉素專有的熱活化脂質體膠囊，目前處于III期開發中，用于治療原發性肝癌。 公司產品線還包括GEN-1，這是一種用于卵巢癌的局部治療的DNA免疫療法。 Celsion還擁有兩款平臺技術，可用于開發基于核酸的新型免疫療法和其它抗癌DNA或RNA療法。
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