提到“造血干細胞移植”，人們往往想起的是白血病等，然而隨著現(xiàn)代醫(yī)學的發(fā)展，造血干細胞移植的適應(yīng)證已經(jīng)擴大到一些因遺傳問題發(fā)生的先天性罕見病，這些無法被傳統(tǒng)方法治愈的孩子通過這一技術(shù)可以重獲新生。9月8日，由中國醫(yī)藥教育協(xié)會、北京京都兒童醫(yī)院主辦的「兒童遺傳性疾病及造血干細胞移植論壇」在北京成功舉辦，國內(nèi)外領(lǐng)域內(nèi)專家學者及臨床工作者齊聚于此，共同助力推動兒童遺傳性疾病及造血干細胞移植的研究深度和普及廣度。
（與會人員合影）
本次論壇由北京京都兒童醫(yī)院副院長、血液腫瘤中心主任孫媛教授，北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳敏媛教授任大會主席。復旦大學附屬兒科醫(yī)院臨床免疫科主任王曉川教授，美國佛羅里達大學醫(yī)學院張隆基教授，美國辛辛那提兒童醫(yī)院分子遺傳實驗室主任張克健教授，北京兒童醫(yī)院北京兒科研究所病毒研究室主任謝正德教授，上海兒童醫(yī)學中心血液腫瘤科主任、罕見病診治中心主任陳靜教授，重慶醫(yī)科大學附屬兒童醫(yī)院兒內(nèi)科主任、血液腫瘤科主任于潔教授等多名國內(nèi)外兒童遺傳性疾病及造血干細胞移植領(lǐng)域?qū)＜覅椭黝}展開學術(shù)講座及案例討論、點評。來自全國各地各醫(yī)療機構(gòu)的近200人到場參加學術(shù)交流及培訓。
（大會主席、北京京都兒童醫(yī)院副院長 血液腫瘤中心主任孫媛教授）
兒童遺傳性疾病常見病種包括：先天免疫缺陷、遺傳代謝病、先天骨髓衰竭等，對該類疾病的控制和管理是一個國家經(jīng)濟發(fā)展和社會進步的標志之一。吳敏媛教授在致辭中提到，近年來，我國對于該類疾病的診療已進入快速發(fā)展階段，特別是在造血干細胞移植治療該類疾病方面，取得了可喜成果。同時她指出，由于不同地區(qū)醫(yī)療條件和水平發(fā)展并不均衡，兒童遺傳性疾病診療龐大的患者群體的康復需求存在著一定的缺口，希望通過本次論壇能增強行業(yè)內(nèi)交流，加強各個地區(qū)、各個醫(yī)院之間的合作，整合資源，讓更多患者能有重獲新生的機會，使其有質(zhì)量、有尊嚴地生活。
（大會主席、北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心首席專家吳敏媛教授）
本次論壇兼顧學科前沿與臨床應(yīng)用，中外專家學者匯聚，系統(tǒng)全面兒童遺傳性疾病領(lǐng)域相關(guān)信息，回顧進展的同時，暢想未來發(fā)展。圍繞各類兒童遺傳性疾病診治進展、基因診斷、基因治療、EBV感染實驗室診斷等方面，與會專家分別做了《噬血細胞綜合征的診治進展》、《先天性免疫缺陷病的診治》、《遺傳性疾病基因診斷》等學術(shù)講座，為各位學員帶來前沿的行業(yè)資訊、臨床進展及科研成果。得益于分子診斷、基因診斷技術(shù)的發(fā)展，如今對噬血細胞綜合征、先天性骨髓衰竭、先天免疫缺陷等一些罕見的兒童遺傳性疾病已經(jīng)可以明確病因，并能對其進行造血干細胞治療。
造血干細胞移植治療兒童遺傳性疾病是本次論壇的重要議題之一。過去，一些罹患該類疾病的患兒往往被認為無法治療，如重癥聯(lián)合免疫缺陷病的孩子。這類患兒由于先天基因缺陷，導致自身免疫能力缺乏，主要表現(xiàn)為嚴重、頻繁的感染，往往活不過一年。目前，該類疾病已經(jīng)可以通過造血干細胞移植的手段已經(jīng)可以治愈。不僅如此，造血干細胞移植治療或有益于部分兒童遺傳性疾病的治療，如：先天性血液系統(tǒng)疾病、免疫缺陷病、遺傳代謝病等。
數(shù)據(jù)顯示，近年來，造血干細胞移植治療該類疾病的療效不斷提高，在全國多個中心取得可喜成果。本次論壇主辦方之一北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心成立至今已開展造血干細胞移植例數(shù)近200例，移植的案例中包括慢性活動性EBV感染、原發(fā)性噬血細胞綜合征、先天性骨髓衰竭、先天性免疫缺陷病等多種兒童遺傳性性疾病。本次論壇聚焦造血干細胞移植治療兒童遺傳性疾病領(lǐng)域的新進展、新技術(shù)、新方法，國內(nèi)多名對該方向有很深造詣的臨床專家作出《HSCT治療先天性免疫缺陷》、《HSCT治療遺傳性骨髓衰竭》等主題講座，進行深入剖析；病例報告環(huán)節(jié)各中心代表分享疑難復雜病例，與會專家進行精彩點評。
美國佛羅里達大學終身教授、莫菲特癌癥中心高級專家、國家“千人計劃”入選者張隆基教授在會議后表示：“如此規(guī)模的國內(nèi)外專家能夠匯聚一堂進行交流實屬難得。所有到場的專家、醫(yī)生都把自己總結(jié)到的經(jīng)驗進行匯總和交流，產(chǎn)生了許多有價值的新觀點、新碰撞，參與本次論壇受益匪淺。尤其是中國人民解放軍海軍總醫(yī)院盧偉醫(yī)生在《造血干細胞移植治療原發(fā)性免疫缺陷病例分析》中強調(diào)的‘移植術(shù)后護理十分重要’觀點，我深表認同。”
北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心八病區(qū)主任劉周陽認為：“本次論壇到場專家就兒童遺傳免疫缺陷、造血干細胞移植在遺傳疾病治療中的價值達成了一定程度的共識，各個移植中心也都在積極嘗試全新的基因治療技術(shù)，今天的會議干貨頗多，為我院將來的治療方案改進提供了很好的思路。而且，通過這次論壇我們發(fā)現(xiàn)，無論從接診種類、疑難癥治療方案來看，各大移植中心的水平都有顯著的提高。”
來自上海交通大學醫(yī)學院上海兒童醫(yī)學中心血液腫瘤科的陳靜主任在論壇上發(fā)表的《HSCT治療粘多糖累積病》講演受到了廣泛的關(guān)注。“這場論壇內(nèi)容豐富，可以說是一次‘學術(shù)盛筵’了。陳靜老師做出的報告讓人印象深刻。從匯報內(nèi)容來看，團隊的治療方案、移植術(shù)后的數(shù)據(jù)整理與隨訪，工作做的很細致。通過數(shù)據(jù)的收集和整理，為我們將來的研究提供了可靠的依據(jù)。兒童遺傳性疾病以前因為基因技術(shù)的不成熟，很多孩子得不到及時的診斷治療，因為種種并發(fā)癥不幸離世。現(xiàn)在隨著基因技術(shù)的開展和臨床上的廣泛應(yīng)用，我相信以后孩子們的生活質(zhì)量一定會大幅提高。”北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心九病區(qū)肖娟主任在會后說到。
本次論壇為推進兒童遺傳性疾病及造血干細胞移植的研究做出貢獻，為領(lǐng)域內(nèi)的臨床醫(yī)生提供了學習、吸收、創(chuàng)新、提高的平臺。廣大學員紛紛表示通過參加本次論壇，更加全面地了解了當前兒童遺傳性疾病及造血干細胞移植領(lǐng)域的最新進展情況。孫媛院長表示：“兒童遺傳性疾病患兒是我們一直關(guān)注的群體，及造血干細胞移植也一直是我們想做事情。雖然兒童遺傳性疾病是少見病，但是在我國發(fā)病率并不是特別低，并且病種也非常多。很多孩子因為這些病而面臨生活質(zhì)量下降，甚至有生命危險。大部分這類孩子是非常需要進行造血干細胞移植的。隨著醫(yī)療技術(shù)水平的不斷提高，很多孩子有機會獲得及時的診斷與治療，但是在造血干細胞移植方面，國內(nèi)開展的并不是很多，導致很多孩子錯失了很好的移植治療機會，甚至一部分人根本不知道有這樣的治療方式。正因如此，我們想通過論壇這樣的方式，向全社會進行科學普及，同時也讓各級醫(yī)院的醫(yī)務(wù)人員更廣泛的掌握學科前沿知識，為患有遺傳性疾病的孩子找到更好的治療機會，使他們更快的得以康復。我很高興看到眾多業(yè)界同仁積極響應(yīng)此次論壇，為推動兒童遺傳性疾病研究及造血干細胞移植技術(shù)發(fā)展群策群力，北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心也將繼續(xù)深入領(lǐng)域，為患兒提供先進、優(yōu)質(zhì)的診療服務(wù)，幫助更多患兒重啟精彩人生征程！。”
孫媛院長代表會議主辦方之一北京京都兒童醫(yī)院，向與會專家、學員介紹了北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心發(fā)展情況。血液腫瘤中心作為院重點科室，設(shè)立3個普通血液科以及2個干細胞治療科、血液實驗診斷室、細胞分離室、血液腫瘤門診、PICC門診等10個功能區(qū)，擁有固定床位200張，其中百級潔凈倉19個。血液腫瘤中心以血液腫瘤、造血干細胞移植為主要專業(yè)特色，以“一切以病人為中心”為服務(wù)宗旨，以“和患兒一起創(chuàng)造美好明天”為理念，為患兒提供優(yōu)質(zhì)、高效的診療服務(wù)。血液腫瘤中心技術(shù)精良、設(shè)備先進，是集醫(yī)療、科研、教學為一體的綜合診療中心，能成功開展各種類型兒童血液系統(tǒng)良、惡性疾病的診斷及治療，包括各種類型貧血、出血性疾病以及兒童血液系統(tǒng)惡性腫瘤、先天性免疫缺陷病等。對于噬血細胞綜合征、白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血、慢性活動性EBV感染、先天性免疫缺陷、先天性骨髓衰竭、骨髓增生異常綜合癥、遺傳代謝病等病癥，診治技術(shù)居于領(lǐng)先水平。
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