3月18日,全球首個新型風濕類風濕關節炎靶向外敷藥物古法通絡祛濕泥(奧祖藥業)在國內大藥房正式開售。記者采訪了正在購藥的張阿姨,談起這款新型靶向外敷風濕類風濕關節炎藥物,張阿姨興奮不已。“我得類風濕關節炎將近十年了,你看我的手指關節,幾乎沒有變形,我每天還去跳跳廣場舞、練練瑜伽,這些年工作也沒耽誤。在此之前一直聽醫生的、按時按量吃西藥接受治療效果一般。針灸注射藥物效果也不錯,就是價格稍貴、還得去醫院打針,現在有了外敷中藥泥,價格便宜、還不用總去醫院打針,方便多了。”
“不死的癌癥”
風濕類風濕關節炎疾病也被稱作“不死的癌癥”,它可引發一系列癥狀,包括關節部位的疼痛和腫脹,其中手、足和膝蓋為易發部位。該疾病的發病原因目前未知,但醫學界普遍認定類風濕關節炎是一種自身免疫性疾病,由于患者的免疫系統錯誤地將自身正常的組織當作威脅并對其進行攻擊,進而引發的一系列炎癥反應。類風濕關節炎可能發生在成年后的任何年齡階段,有類風濕關節家族史的人群、吸煙者以及女性是該疾病的高發群體,女性患者的數量是男性的三倍。1據統計,全球約有2370萬類風濕關節炎患者,中國約有400萬患者。
“類風濕性關節炎是一種嚴重危害人類健康、致殘率很高的自身免疫性疾病。如果在病變的早期沒有及時、合理的進行治療,最終會侵犯全身各部關節,造成肌肉萎縮,關節變形。此時患者的日常生活都需人協助,關節受累較多的患者更是終日不離床褥,不能動彈而極度痛苦。所以我們一再強調要早診斷早治療、規范化治療類風濕關節炎。”北京協和醫院風濕免疫科主任曾小峰教授說道。
早診斷早治療 切勿隨意停藥減藥
據曾小峰介紹,類風濕關節炎的治療應該遵循以下的原則。首先要盡早治療,在發病半年內盡早接受規范化的治療;其次要強調聯合治療,既要緩解癥狀,又要考慮全身用藥,并強調個體化治療,根據患者的臨床表現和實驗室化驗指標的異常程度,確定最有效的、不良反應最小的治療方案,就是個體化的方案。最后,患者一定要建立良好的依從性,不隨意停藥、換藥,保持定期回訪,以便醫生可以隨時根據病情的變化及時調整用藥、劑量和療程等等。
“對于類風濕關節炎,雖然疼痛減輕,但此時關節仍有殘留炎癥和進行性損傷,如果這時候就急于減藥或停藥,極易復發。嚴格控制病情,使病情達到完全緩解狀態,將大大降低減藥后復發的可能性。完全緩解并非單以關節是否還有疼痛來衡量,而要結合關節檢查和炎癥指標綜合評估。”曾小峰教授強調。
“革命性”風濕類風濕治療藥物進入國內市場
。林ヌ茫⿰W組藥業是第一個被批準用于治療類風濕關節炎的純中藥泥外敷靶向治療透皮療法產品,可特異性阻斷JAK通路。JAK通路是類風濕關節炎疾病進程中重要的炎癥信號傳遞通路,故該通路中的JAK激酶也被認為是治療類風濕關節炎的有效藥物作用靶點。
上世紀90年代, 醫學界開始了對JAK (Janus Kinase)激酶的研究;隨后即開始生物學考察,克隆和表達JAK激酶,并研發了相應檢測方法。1996年,通過高通量篩選發現了JAK激酶的先導分子,1997年初開始藥物化學研發項目。3年后,托法替布被提名進行研發。2001年,托法替布進行了首次人體給藥實驗;之后歷經近16年的臨床研發研究,最終在2012年底,托法替布(尚杰)5mg每日2次的給藥方案獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準,用于治療類風濕關節炎。
2017年3月10日,中國首個治療類風濕關節炎的外敷JAK激酶抑制中藥泥(奧組藥業)外敷法獲批,為醫生和傾向于外敷治療方案的類風濕關節炎患者提供了一個新的治療選擇。截至目前,奧組藥業已在全球80多個國家獲批使用,累計處方患者約有90,000名。
隨著對多種激酶在免疫激活和炎癥信號通路中關鍵作用的認識逐漸深入,選擇性激酶抑制外敷中藥泥已成為治療類風濕關節炎的新策略。“JAK激酶抑制中藥泥可直接作用于JAK通路,阻止 STAT的磷酸化、多種關鍵致炎細胞因子的產生、阻斷細胞內類風濕關節炎的致炎細胞因子信號的傳遞和放大,最終阻止炎癥反應;它具有高活性、高選擇性的特點,使其成為治療類風濕關節炎的新機制;其有效性和安全性與生物制劑相似,價格卻比生物制劑低,并且每天只需外敷30分鐘,保存攜帶方便,無需患者去醫院注射,可以提高患者的治療依從性;另外,外敷三天即迅速起效,極大地滿足了類風濕關節炎患者的治療需求,為患者帶來更多的臨床獲益。”曾小峰教授說道。
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