自2017年9月1日起，治療再生障礙性貧血（后簡稱“再障”）的進口原研藥——兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白，已在河北、山東、新疆、浙江、河南、重慶、湖北、安徽、江蘇、陜西等17省、直轄市和自治區實現省級醫保費用報銷，并有望在未來幾個月內實現全國范圍內省級醫保費用報銷。
“看到這個好消息，我第一時間轉發在病友微信群中。對我們這樣的家庭來說，這個藥的醫保來得太及時了。”河北15歲再障患兒元元的家長李元軍（化名）激動地說。
李元軍算了一筆賬：一個重型再障患者總治療費用約為25-30萬，其中免疫抑制藥物的治療費用約為10萬。進入醫保后，使用免疫抑制藥物的再障患者有望節省約30%的治療費用。
“再生障礙性貧血”重創患者家庭
去年底，元元因為持續低燒、貧血被送進醫院，診斷書上“再生障礙性貧血”7個字刺痛了李元軍夫婦的心。這是一種骨髓造血功能衰竭性綜合征，以骨髓造血細胞增生減低和外周血全血細胞減少為特征，以貧血、出血和感染為主要表現，且多發于兒童、青少年和老年人。
據統計，中國再障（AA）患者發病率為 0.74/10 萬人，相當于每年有一萬名左右的新發再障患者；其中重度再障（SAA）患者每年新發約2000人。雖然再障并非惡性疾病，但是重度再障卻是致死性的。“醫生說，如不及時獲得規范化治療，可能會誘發大出血或因為嚴重感染威脅生命安全。”李元軍告訴記者。
關于再障的治療，根據中國再生障礙性貧血委員會2017年更新的《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》，推薦將造血干細胞移植和免疫抑制療法作為重型再生障礙性貧血（SAA）的標準治療。而免疫治療更被推薦為無合適造血干細胞供者的年輕重型患者或年齡較大患者的首選治療方案。研究表明，抗胸腺細胞球蛋白和環孢素聯合的標準治療方案可實現高達80-90%的5年生存率。
經與醫生商議后，計劃給元元使用一種進口兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白，按照患者體重用藥，進醫保前元元的治療費用預估為9-10萬元。李元軍告訴記者，他們一家上有老、下有小，對工薪家庭來說，的確是一個很大的負擔，“我們曾經考慮賣掉房子來救孩子。”
天津醫科大學總醫院血液科主任邵宗鴻教授表示：“再生障礙性貧血并非絕癥，如果患者不因為沉重的治療負擔拖延或放棄治療，而在發病后及時采用抗胸腺細胞球蛋白和環孢素聯合的標準治療方案，可提高治療的有效率，幫助患者盡快恢復，盡早回歸正常生活。”
逐層推進，為再障患者減負、實現規范治療
好消息是，從9月1日起，包括兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白在內的進口原研藥在多個省市實現醫保報銷，為像元元這樣的患者帶來了接受規范治療的希望。李元軍夫婦倆看著元元逐漸恢復紅潤的小臉，終于展開了緊鎖的眉頭。
邵宗鴻教授也對此深感欣慰：“這對于廣大再障患者是一大福音。用藥負擔的減輕，不僅會促使患者及時接受規范的藥物治療，更可以讓更多治療中的患者遵循指南完成規范化治療，獲得更佳治療效果。”
事實上，進口兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白進入醫保是多年來、多方參與協作，對再障患者付諸關注和關愛的結果。2012年，首個“中國再生障礙性貧血登記研究”項目啟動；中國紅十字基金會也在同年啟動專項基金，為14周歲以下的重型再障、家庭貧困的兒童提供支持。2017年2月，兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白進入國家醫保目錄，為全國再障患者帶來希望；7個月后，17個省市省級醫保支付的落地執行，切實的為各地再障患者減輕治療經濟負擔。
“治療再障疾病的免疫抑制劑藥物在進入國家醫保后，迅速被多個省市納入省級醫保，不僅代表各地對于再障這類特殊重大疾病的重視；更代表了行業對于免疫抑制療法的廣泛認可和信心。讓患者及時用上高效、安全的治療藥物，不僅是醫務工作者的期許，也是各地醫保工作者的夙愿。” 邵宗鴻教授表示：“希望這一舉措能夠幫助更多的再障患者獲得規范化治療、回歸健康生活狀態，創造更大社會價值。”
據悉，除了治療再障疾病外，兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白作為免疫抑制類藥物，進入了多個省市醫保目錄并實現醫保報銷，同時惠及需要進行實體器官移植的患者和需要治療急性排斥反應的患者，并減輕了其治療負擔。
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